fbpx
  • Пн-Пт: c 09:00 до 18:00
  • Сб: c 09:00 до 14:00

Генная терапия глазных болезней. Есть первые успехи.

Генная терапия глазных болезней.

Сейчас модно рассуждать на тему генной терапии. Идея изменить генетическую программу и решить массу проблем, в том числе проблему старения выглядит очень привлекательно. И вот понемногу генная терапия, не без сложностей, но все же становится частью реальности – уже есть несколько препаратов прошедших клинические испытания. Один из них  - офтальмологический.  В 2017 году FDA разрешил к применению генный препарат для лечения Амавроза Лебера – тяжелой наследственной патологии, при которой из-за дефектного гена умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки сетчатки. До этого момента диагноз Амавроз Лебера, как и другие врожденные случаи слепоты фактически являлся приговором. Пациенты были обречены провести жизнь в темноте.

Препарат, о котором идет речь,  содержит миллиарды генетически модифицированных вирусов, выполняющих роль переносчиков «правильной» версии гена. После курса лечения, слепые с детства люди, получают возможность видеть свет, формы и очертания предметов, цвет, яркие огни. Они могут передвигаться без трости и поводыря, впервые в жизни увидеть лица родителей. Это действительно прорыв, медицинское чудо, которое дает надежду тысячам людей с генетически детерминированной патологией глаз.

Какие болезни глаза связаны с дефектами генов и генетическими программами?

На сегодняшний день установлена связь между генетическими поломками более чем 260-ю заболеваниями глаза. В том числе с глаукомой, катарактой, возрастной макулодистрофией, наследственными абиотрофиями. Развитие генной терапии, может полностью изменить офтальмологию и жизнь людей с глазными болезнями, однако не все так просто.

В чем проблема с генной терапией заболеваний глаз?

Представьте себе приблизительно 2,5 - 5 миллионов клеток (именно столько палочек и колбочек содержит человеческая сетчатка). Если говорить, например, о возрастной макулодистрофии, то в каждую из этих клеток нужно доставить модифицированный вирус, который должен попасть вовнутрь клетки и успешно заменить «плохой ген» на «хороший». Естественно, для этого потребуется не одна не две и не три инъекции  недешёвого препарата. В результате, курс лечения Амавроза Лебера на сегодняшний день стоит около миллиона долларов.

Вторая проблема – эффективность лечения. Одно дело дать возможность увидеть очертания предметов слепому с детства человеку, совсем другое дело - вернуть стопроцентное зрение, восстановить возможность видеть, как здоровый человек. Таких технологий пока не существует.

Третья проблема – клинические испытания длятся не менее 10 лет и они далеко не всегда заканчиваются успехом. Сегодня тестируется сразу несколько препаратов, но в медицинскую практику они будут внедрены не скоро.

Тем не менее надежда есть

То, что сегодня зарегистрирован, пускай даже очень дорогой препарат от довольно редкой болезни, дает надежду миллионам слабовидящих людей на возможное восстановление зрения. Да,  не прямо сейчас, но в обозримом будущем. Соответственно главная задача пациента с патологией сетчатки, зрительного нерва, с болезнями, которые приводят к полной или частичной потере зрения – сохранить как можно больше зрения, здоровых тканей, чтобы увеличить шансы на восстановление в будущем.

Полезные ссылки

Адрес

г. Киев, ул проф. Подвысоцкого, 4а, Корпус Поликлиники

Контакты